La edición Genética CRISP/CAS9/CPF1

LA EDICIÓN GENÉTICA EN SU APOGEO
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CRISPR/Cas9 es una tecnología casi mágica y con razón. La técnica permite a los científicos alteran el ADN de las células vivas y, es de esperar, lograr un objetivo de larga data de la ciencia para tratar la enfermedad a nivel genético. Pero debemos lograr acallar las voces moralistas que nos hablan de catastrofes y desvios médicos. Debido a su importancia, CRISPR también se ha sumido en la controversia, incluyendo acalorados debates sobre sus implicaciones éticas y una guerra legal sobre quién posee la tecnología.
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Esa es una oferta muy grande. Se estima que unos 6.000 enfermedades son causadas por mutaciones genéticas, y sólo el 5% se pueden tratar, debido a los impedimentos seudo-éticos. Tome la anemia de células falciformes, por ejemplo. A menudo mortal, que es causada por una sola mutación en uno de los tres mil millones de pares de bases de ADN del cuerpo humano. Es un pequeño error, bien entendido en el código genético, pero hasta ahora hemos sido incapaces de repararlo. El sistema Cas9/CRISPR, a menudo descrito como un par de tijeras de ADN, podría concentrarse en los pares de bases molestas causando anemia de células falciformes, y reemplazarlos.
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La Oficina de Patentes y Marcas se prepara para decidir si la Universidad de California en Berkeley Jennifer Doudna o Feng Zhang del Instituto Broad del MIT será el propietario de la patente para el uso de CRISPR editando genomas eucarióticos. La decisión afectará significativamente varias startups fuertemente financiados creado para desarrollar tratamientos de terapia génica utilizando CRISPR. Las Secuencias de CRISPR se producen naturalmente en sistemas inmunes primordiales y se encuentran en aproximadamente el 40 % de las bacterias y el 90 % de arqueas (microorganismos unicelulares), y Cas9 es sólo una de las muchas proteínas asociadas con secuencias de CRISPR.
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El sistema Cas9/CRISPR, entonces, es sólo uno de muchos posibles nuevas técnicas para editar el gen de células vivas. Y el debate de su patente podría compararse a la vez en el año 1885 cuando un competidor logró despojar a Thomas Edison de una patente sobre una bombilla con un filamento de papel, solo que entonces ya no importaba, porque Edison había inventado una mejor bombilla. Mientras se discute todo esto, en septiembre del 2015 Zhang y su equipo en el Instituto Broad publicaron un estudio que describe un sistema más sencillo y preciso para editar el genoma utilizando la enzima CPF1 lugar de Cas9, que corta el ADN diferente: Cas9 corta ambas cadenas de ADN en el mismo lugar, dejando a “extremos romos”, en cambio CPF1 se compensan, permitiendo a los investigadores para integrar un fragmento de ADN con más precisión y facilidad y la reducción de las posibilidades de mutaciones no deseadas.
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Ya sea CRISPR o cualquier otra tecnología de edición del genoma es potente y hay que sopesar sus beneficios potenciales. Para los padres de los niños que nacen con debilitante trastornos genéticos o para las personas que desarrollan una enfermedad genética más tarde, la oportunidad de vivir una vida próspera y saludable es sin duda lo que justifica el riesgo potencial. Por supuesto, habrá muchos oposición de religiosos, políticos y técnicos obstáculos que superar antes, de lo contrario, como ocurrió con la gran mayoría de grandes inventos, deberá postponerse por unas 5 a 10 décadas para su aprovechamiento. Ocurrió con la evolución de Darwin, la teoría de los germenes, las vacunas, el Big Bang, la energía de la fusión atómica y tantas otras cosas que están suspendidas en el tiempo debido a la mala administración de recursos, una seudo ética preocupación y la capacidad técnica demorada o debilitada.

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