Amiloides: Pinzas moleculares

TRATAR LA ACUMULACIÓN DE AMILOIDES CON PINZAS MOLECULARES
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Los Amiloides son proteínas mal plegadas que se reúnen para formar agregados sólidos en los tejidos. Su presencia aumenta con la edad y se conocen algunos tipos de amiloide que contribuyen con patologías específicas relacionadas con la edad: β-amiloide en la enfermedad de ALZHEIMER y el mal plegada transtirretina en la AMILOIDOSIS SISTÉMICA SENIL por ejemplo. Cualquier potencial toolkit de rejuvenecimiento debe incluir una tecnología fiable para la liquidación de las diversas formas de amiloide. Los Investigadores han estado trabajando en el uso de lo que ellos llaman PINZAS MOLECULARES para este fin, y parecen estar haciendo progresos significativos.
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Un equipo internacional de más de 18 grupos de investigación ha demostrado que los compuestos que han desarrollado pueden prevenir con seguridad la agregación de proteínas dañinas en las pruebas preliminares, usando animales. Esto plantea la esperanza de un nuevo fármaco puede estar en el horizonte para combatir más de 30 enfermedades y condiciones que implican este problema de la agregación de proteínas (la diabetes, el cáncer, lesiones de la médula espinal, enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica o ELA). Si bien las proteínas son necesarias, la proteína viejas deben eliminarse y cuando la maquinaria celular no logra esto, pueden agruparse en placas tóxicas que conducen a enfermedad. 
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Los investigadores llaman a los compuestos que desarrollaron PINZAS MOLECULARES porque se envuelven alrededor de los aminoácidos lisina, cadenas que conforman la mayoría de las proteínas. Solo atacan proteinas agregadas, dejando las proteínas saludables. Para desarrollar el medicamento, nos fijamos en las interacciones moleculares y atómicas de las proteínas para entender lo que conduce al agrupamiento anormal y desarrollamos una solución a medida. Así que a diferencia de muchas otras drogas, entendemos cómo y por qué trabaja el medicamentos. Se prueban varias versiones de las pinzas, cada uno con una composición molecular ligeramente diferente.
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Para CLR01, una de las versiones más prometedores, los investigadores han demostrado beneficios terapéuticos en dos roedores modelos de la enfermedad de Alzheimer, dos peces y un modelo de ratón de la enfermedad de Parkinson, un modelo de pescado de la lesión de la médula espinal y un modelo de ratón de la polineuropatía amiloidótica familiar, una rara enfermedad en la que la agregación de proteínas afecta al sistema nervioso, el corazón y los riñones. Los datos sugieren que CLR01 puede convertirse en un fármaco para un gran número de enfermedades. También se encontró una alta seguridad para CLR01. En ratones que recibieron una dosis diaria 250 veces mayor que la terapéutica x un mes no mostró signos de angustia o daño. De hecho, el colesterol en sangre en los ratones se redujo en un 40%, un posible efecto secundario positivo de CLR01.
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Los investigadores continúan estudiando CLR01 en modelos animales con diversas enfermedades y trabajan para garantizar la financiación de más estudios con animales. Los investigadores también están haciendo mejoras que permitan administrar CLR01 en una píldora o cápsula en lugar de requerir una inyección.

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