Fármacos para silenciar genes

Después de más de una década de decepciones, una ‘start-up’ promete un tipo nuevo de medicamentos basados en una idea de Nobel

Source: www.technologyreview.es

SE VIENEN LOS FARMACOS QUE APAGAN GENES
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En 1998, investigadores de la Institución Carnegie y la Universidad de Massachusetts (ambas en EEUU), hicieron un sorprendente descubrimiento sobre cómo regulan las células el tipo de proteínas que producen. Descubrieron que determinados tipos de ARN, que es lo que el ADN fabrica para crear proteínas, pueden apagar genes específicos. El hallazgo, llamado interferencia por ARN (RNAi por sus siglas en inglés), resultaba muy prometedor porque sugería una forma de bloquear la producción de cualquier proteína en el cuerpo, entre ellas las relacionadas con enfermedades incurables con fármacos normales. Era tan prometedor que sus descubridores ganaron el Premio Nobel apenas ocho años después.

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Inspirados por el descubrimiento, otro grupo de investigadores, entre ellos el antiguo supervisor de tesis de uno de los premiados, fundaron Alnylam en Cambridge (EEUU) en 2002. Su objetivo: luchar contra enfermedades como la PAF usando RNAi para eliminar las proteínas nocivas. No importaba que nadie supiera cómo fabricar un fármaco capaz de activar la RNAi. De hecho, este reto traería de cabeza a los investigadores durante casi una década, Por el camino la empresa perdió el apoyo de las principales farmacéuticas que se habían apuntado al carro con la primera oleada de entusiasmo. Hubo un punto en el que la idea de la terapia mediante RNAi estuvo a punto de quedar completamente desacreditada.
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Pero ahora Alnylam ya está haciendo ensayos clínicos avanzados en humanos para probar un fármaco para tratar la PAF (una enfermedad que precisa silenciar un gen). Es el último obstáculo antes de que la empresa inicie el proceso de aprobación legal para colocar el medicamento en el mercado. Aunque aún es pronto para saber cómo de eficaz es el fármaco a la hora de aliviar los síntomas, sí que está haciendo lo que los investigadores esperaban: reduce la producción de la proteína que causa la PAF más de un 80%.

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Y esto podría ser sólo el principio para la RNAi. Ahora mismo Alnylam tiene más de 11 fármacos en distintas fases de desarrollo, entre ellos para la hemofilia, la hepatitis B e incluso el colesterol alto, tres de los cuales ya están en fase de ensayo con humanos. Estos progresos llevaron a la farmacéutica Sanofi a hacer una inversión de 700 millones de dólares en la empresa el invierno pasado (unos 540 millones de euros). Y el mes pasado Roche, el gigante de las farmacéuticas, uno de los primeros que respaldaron a Alnylam pero que había renunciado a la RNAi, volvió a cambiar de opinión sobre la tecnología, anunciando un acuerdo por 450 millones de dólares (unos 346 millones de euros) para adquirir la start-up de RNAi Santaris. En total en la actualidad hay unos 15 medicamentos basados en la RNAi de distintos grupos de investigación y empresas en fase de ensayos clínicos.
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